Eles foram capaz de
interromper o desenvolvimento da doença genética de Huntington, que ataca e
danifica o cérebro.
O defeito genético que causa
a doença degenerativa de Huntington pode ser corrigido em pacientes pela primeira
vez, segundo soube a BBC.
Uma droga experimental,
injetada no fluido espinhal, conseguiu baixar, com segurança, os níveis de
proteínas tóxicas no cérebro.
A equipe de pesquisa, da
Universidade College London, diz que agora há esperança de que a doença fatal
possa ser parada.
Especialistas dizem que esse
pode ser o maior avanço já visto na área de doenças degenerativas nos últimos
50 anos.
Huntington é uma das doenças
mais devastadoras. Alguns pacientes a descrevem como Parkinson, Alzheimer e
doença do neurônio motor todas juntas.
Peter Allen, 51 anos, está
nos estágios iniciais do Huntington e fez parte dos experimentos: "Você
pode ficar em um estado praticamente vegetativo, é um fim horrível".
A doença afeta famílias.
Peter viu sua mãe Stephanie, seu tio Keith e sua vó Olive morrerem dessa forma.
Testes médicos mostraram que
sua irmã Sandy e seu irmão Frank também vão desenvolver a doença.
Os três irmãos têm oito
filhos - todos jovens adultos, cada um com 50% de chance de ter Huntington.
Cada vez pior
A morte de células cerebrais
na doença de Huntington faz com que os pacientes entrem em um declínio
permanente, afetando seu movimento, comportamento, memória e capacidade de
pensar com clareza.
Peter, de Essex, Reino Unido,
falou: "É muito difícil ter essa coisa degenerativa dentro de você. Você
sabe que o seu dia foi melhor do que o próximo será". O mal de Huntington
é provocado por um erro em uma seção de DNA chamada gene huntingtina e
geralmente afeta as pessoas no auge da vida adulta - entre os 30 e os 40 anos.
Cerca de 8,5 pessoas no Reino
Unido tem Huntingon e outras 25 mil vão desenvolver a doença quando ficarem
mais velhos. Pacientes morrem 10 ou 20 anos depois do início dos sintomas.
Normalmente, esse gene contém
as instruções para fabricação de uma proteína, também chamada de huntingtina,
que é vital para o desenvolvimento do cérebro.
Mas um erro genético corrompe
a proteína huntingtina e a transforma em uma assassina de células cerebrais.
O tratamento é destinado a
silenciar esse gene.
Nos experimentos, 46
pacientes tiveram o medicamento injetado no líquido que banha o cérebro e a
medula espinhal.
O procedimento foi realizado
pelo Centro Neurológico Experimental Leonard Wolfson, no Hospital Nacional de
Neurologia e Neurocirurgia de Londres.
Os médicos não sabiam o que
poderia ocorrer. Um receio era que a injeção da droga pudesse provocar uma
meningite fatal.
Mas o primeiro teste em
humanos demonstrou que a droga era segura, bem tolerada por pacientes, e que
reduzir significativamente os níveis de huntingtina no cérebro.
A professora Sarah Tabrizi, a
pesquisadora chefe e diretora do Centro de Doença de Huntington na University
College London, disse para a BBC: "Eu tenho visto pacientes por cerca de
20 anos, e vi muitos deles morrerem ao longo desse tempo".
"Pela primeira vez, nós temos o potencial, nós temos a esperança,
de uma terapia que um dia pode retardar ou previnir a doença de Huntington. É
de importância fundamental para pacientes e suas famílias".
Os médicos não estão chamando
a novidade de cura. Eles ainda precisam de dados de longo prazo para saber se a
redução dos níveis de huntingtina vai mudar o curso da doença.
As pesquisas com animais
sugerem que sim. Algumas funções motoras até foram recuperadas nesses
experimentos.
Peter, Sandy e Frank - bem
como seus esposos Annie, Dermot e Hayley - sempre prometeram aos filhos que
eles não precisavam se preocupar com Huntington, porque um dia haveria
tratamento.
Peter falou para a BBC:
"Eu sou a pessoa mais sortuda do mundo por estar aqui na iminência de ter
algo assim. Com sorte, isso estará disponível para todos, para os meus irmãos e
principalmente para as crianças".
Ele, juntamente com outros
participantes do experimento, podem continuar a tomar a droga como parte da
nova leva de testes. Eles vão verificar se a doença pode ser retardada e, em
última instância, previnida, tratando os portadores da doença de Huntington
antes de desenvolvenrem quaisquer sintomas.
O professor John Hardy, vencedor
do Breakthrough Prize por seu trabalho com Alzheimer, disse para a BBC:
"Eu realmente acho que essa seja, potencialmente, a maior descoberta sobre
doenças degenerativas nos últimos 50 anos".
"Parece exagero - e em
um ano eu posso estar envergonhado por ter dito isso - mas é como nós nos
sentimos nesse momento".
O pesquisador, que não
participou desses estudos, diz que a mesma abordagem pode ser possível em
outras doenças degenerativas que apresentam acúmulo de proteínas tóxicas no
cérebro.
Fonte: Bem-estar-G1
